Presse

7 septembre 2015

Une découverte française en cours de développement

X-fragile : un grand espoir repose sur des découvertes françaises.
Ce grand espoir est de traiter tout ou partie du handicap mental, des troubles autistiques et sensoriels du syndrome de l’X-fragile. Devant l’importance de cette découverte et fidèle a ses engagements pour la recherche médicale, le Centre Hospitalier Régional d’Orléans a décidé de monter le projet FRAXADev et d’être promoteur en 2016 d’un essai clinique de phase II chez des personnes adultes atteintes du syndrome de l’X-fragile, afin d’évaluer l’efficacité clinique du BMS-204352.

21 juillet 2015

X-fragile : Le site internet FRAXADev présente les raisons d’espérer un traitement imminent.

Le projet FRAXADev a pour objectif le développement d’un médicament à partir du principe actif BMS-204352 qui agit sur la cible thérapeutique BKCa.
L’importance de la cible thérapeutique BKCa et l’efficacité expérimentale du BMS-204352 ont été démontrées, par les équipes du docteur Sylvain BRIAULT, dans le syndrome de l’X-fragile.
Le BMS-204352 a déjà fait preuve de son absence de toxicité et de sa tolérance chez l’Homme lors de son utilisation pour une autre pathologie.

14 novembre 2014

Syndrome de l'X fragile : une molécule développée par le CNRS reçoit la désignation orpheline.

L'Agence européenne des médicaments (EMA) vient d'accorder la « désignation orpheline » à la molécule BMS 204352(1) développée par le CNRS pour le traitement du syndrome de l'X fragile, une maladie génétique rare pour laquelle il n'existe aucun traitement à ce jour. Le docteur Sylvain Briault, du Centre hospitalier régional d'Orléans et son équipe du laboratoire Immunologie et neurogénétique expérimentales et moléculaires –INEM (CNRS/Université d'Orléans) vont ainsi bénéficier d'une assistance protocolaire de l'EMA lors du développement clinique.

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FRAXADev a besoin de financements complémentaires pour initier une étude d’efficacité chez le patient.

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