Présentation du projet FRAXADev et des équipes

 

PROJET FRAXADev

 

Le projet FRAXADev a pour objectif de développer le premier médicament pouvant traiter tout ou partie du handicap mental, des troubles comportementaux et sensoriels, des patients atteints du syndrome de l’X-fragile.

La collaboration d’institutions publiques : CNRS, Université et Centre Hospitalier Régional d’Orléans, a apporté aux inventeurs Sylvain BRIAULT et Olivier PERCHE les moyens de trouver un traitement potentiel dans cette indication, le BMS-204352. Ces institutions souhaitent voir aboutir le développement du BMS-204352 et accompagnent le projet FRAXADev.

FRAXADev est un projet mené par le Centre Hospitalier Régional d’Orléans, organisation à but non lucratif, qui a décidé de mettre en place un groupe de travail pour assurer un développement indépendant du BMS-204352. Ce groupe de travail sera composé d’une équipe de direction de projet, soutenue par un comité médico-scientifique, un comité de développement et un comité de pilotage.

Le Centre Hospitalier Régional d’Orléans est le promoteur de l’étude FRAXAHope I et implique ses équipes en support du développement jusqu’en phase III incluse. Cependant le Centre Hospitalier Régional d’Orléans n’a pas vocation à financer des développements pharmaceutiques. Aussi, le groupe de travail doit être en mesure de trouver les financements complémentaires nécessaires au développement.

Les dons pour soutenir le projet FRAXADev, sont reçus par le Centre Hospitalier Régional d’Orléans, au nom du projet, et donnent droit à des déductions fiscales.

Ce site présente le projet FRAXADev en toute transparence.

 

Démarche scientifique

L’équipe de recherche fondamentale vous est présentée içi.

Vous trouverez sur le site FRAXADev la démarche scientifique qui a guidée Sylvain BRIAULT et ses équipes, dans sa globalité et en détail. 

Sylvain BRIAULT et ses équipes ont démontré l’importance des canaux BKCa chez un patient historique NON X-fragile atteint d’une déficience mentale et de troubles autistiques, puis l’implication de ces canaux dans la physiopathologie du syndrome de l’X-fragile et l’efficacité expérimentale du BMS-204352.

Chez le modèle animal, une seule dose rétablie des fonctions cognitives et comportementales normales dans 100% des cas, pendant la durée d’action du produit.

Ces résultats sont en totale cohérence avec les données expérimentales publiées par d’autres équipes internationales.

 

Plan de développement

L’Agence Européenne du Médicament a accordé le statut de médicament orphelin au BMS-204352, un atout considérable pour mener à bien l’aboutissement du projet.

FRAXADev est la contraction du nom international de la maladie « FRAXA » et de « Développement ». Le projet FRAXADev c’est l’organisation et le financement du plan de développement du BMS-204352 pour espérer mettre à disposition des patients un traitement le plus rapidement possible.

L’équipe de développement du BMS-204352 vous est présentée sur le site. Cette équipe est renforcée par un comité de pilotage multi-disciplinaire et fait appel à des compétences extérieures.

La co-direction du projet est assurée par les docteurs Sylvain Briault en tant qu’inventeur et Thierry Prazuck pour son expertise en essais cliniques. Par ailleurs, l’implication de ce dernier comme que Président de la Commission Médicale d’Établissement témoigne de l’intérêt que porte l’institution hospitalière Orléanaise à ce projet

L’objectif est qu’un essai clinique de phase II incluant des patients atteints du syndrome de l’X-fragile débute en 2016, c’est l’étude FRAXAHope I. Le Centre Hospitalier Régional d’Orléans (CHRO), dont la politique d’investissement dans la recherche médicale est constante, assurera la fonction de promoteur de l’étude FRAXAHope I.

Les représentants du projet FRAXADev ont clairement choisi de communiquer avec une grande transparence sur le développement du BMS-204352 dans un esprit responsable et participatif. Les résultats des études FRAXAHope à venir seront communiqués, qu’ils soient favorables ou défavorables.

 

Besoins en financement

Le projet FRAXADev s’inscrit pleinement dans la réponse à des défis sociétaux pour la France et pour l’Europe : Santé / bien-être, handicap mental, autisme, maladies rares et orphelines, développement durable sur son volet social. Il est normalement éligible à des financements publics. Cependant le calendrier d’obtention de ces aides, en semestre ou en années, nous incitent à rechercher des financements plus rapides pour débuter au plus vite les essais cliniques.

Aussi, pour ne pas retarder la mise en place du plan de développement nous avons décidé de faire appel aux Dons de particuliers ou d’entreprises et au bénévolat.

Nous demandons également à toutes et à tous de remplir un courrier de soutien au projet FRAXADev.

Les associations représentants les patients, les équipes scientifiques et médicales, les institutions qui désirent faire avancer des solutions thérapeutiques dans le cadre du syndrome de l’X-fragile, du handicap mental, de l’autisme, des maladies orphelines, sont invitées chaleureusement à accompagner le projet.

S’il est de notre responsabilité de médecins et de chercheurs de tout mettre en oeuvre pour que ce projet aboutisse, ce n’est que grâce au soutien de toutes et tous que nous pourrons avancer rapidement vers notre solution thérapeutique.

 Tag_Cloud-FRAXADev

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FRAXADev a besoin de financements complémentaires pour initier une étude d’efficacité chez le patient.

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