Développement

 

suivi thérapeutique

 

Dans le cas du traitement du BMS-204352 dans le syndrome de l’X-fragile, le traitement est à vie. La tolérance à moyen et long terme sera suivie avec la plus grande attention.

Les études FRAXAHope I et II sont programmées sur 30 jours. Elles permettront de rechercher la dose minimale efficace et d’appréhender la tolérance du BMS-204352 à un moyen terme.

En cas de résultats favorables lors des phases II, une étude de phase III sur plusieurs mois sera mise en place en concertation avec les associations représentant les patients et les autorités de santé.

Lors des traitements hors études cliniques, sous ATU ou AMM, un programme de pharmacovigilance sera mis en place pour identifier des effets secondaires non encore connus.

Un suivi thérapeutique complet, déjà largement élaboré et mis au point par les équipes du Dr Sylvain BRIAULT au Centre Hospitalier Régional d’Orléans, sera testé lors des études cliniques. Il comprend des dosages plasmatiques du BMS-204352, corrélé avec des marqueurs biologiques d’efficacité thérapeutique.

Ce suivi thérapeutique devrait permettre de personnaliser les traitements, d’adapter les doses au regard de l’efficacité réelle sur les marqueurs biologiques.

Ce suivi thérapeutique n’est pas spécifique du BMS-204352 mais doit être envisagé pour tout traitement au long court qui agit au niveau cérébral sur les taux de neurotransmetteurs, en particulier chez les enfants.

 

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FRAXADev a besoin de financements complémentaires pour initier une étude d’efficacité chez le patient.

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