Développement

 

Reconnu médicament orphelin

 

Le BMS-204352(1) a été désigné « Médicament Orphelin » par l’Agence Européenne du Médicament en novembre 2014 dans l’indication du syndrome de l’X-fragile.

Publication EMA

Il s’agit de la première désignation orpheline demandée et obtenue par le CNRS. L’élaboration complexe de ce dossier s’est faite en étroite collaboration avec FIST SA et la Fondation maladies rares, structure nationale de coordination et de financement de la recherche sur les maladies rares et a reçu le soutien méthodologique d’Orphan Dev/F-CRIN, plateforme nationale dédiée aux essais cliniques dans les maladies rares.

Une demande complémentaire sera également déposée prochainement auprès de la FDA (Food and drug administration) pour l’obtention d’une désignation de médicament Orphelin aux Etats-Unis.

Au regard de la législation Européenne (directive n° No 141/2000 du 16 December 1999) cette désignation présente plusieurs avantages :

  • assistance protocolaire gratuite de l’Agence européenne du médicament pour conduire les essais cliniques, et guider le demandeur dans sa demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM)
  • exclusivité commerciale pendant 10 ans au sein de l’Union européenne après l’obtention de l’AMM, indépendamment du brevet,
  • éligibilité de droit à la procédure d’AMM Européenne centralisée, voire accélérée (règlement CE 276/2004).

Des bénéfices importants pour poursuivre le développement d’un médicament et faciliter son financement.

 

 

(1) Désignation obtenue pour le nom chimique du BMS-204352  :
(3S)-(+)-(5-chloro-2-methoxyphenyl)-1,3-dihydro-3-fluoro-6-(trifluoromethyl)-2H-indol-2-one,
appelée également Flindokalner.

participez faites un don

FRAXADev a besoin de financements complémentaires pour initier une étude d’efficacité chez le patient.

faire un don
back top