Développement

 

Forme galénique

 

Un traitement du syndrome de l’X-fragile avec le BMS-204352 ne peut s’imaginer que comme un traitement au long court, à vie.

La demi-vie plasmatique du BMS-204352 est de 30 heures chez l’humain(1). Cette durée de demi-vie justifie un schéma thérapeutique avec une seule dose journalière. Des formes galéniques retard pourraient permettre une prise de traitement plus espacée.

Le BMS-204352 plasmatique passe la barrière hémato-méningée grâce à sa forte lipophilie. Ce passage lui permet d’aller agir sur les canaux BKCa cérébraux.

Les traitements avec le BMS-204352 doivent permettre un taux cérébral thérapeutique permanent et régulier, gage d’efficacité du médicament.

Toutes les études BMS avaient été réalisées par  voie intraveineuse (IV), voie d’administration adaptée aux traitements des AVC. La voie IV n’est pas envisageable dans le cadre d’un traitement au long court.

FRAXADev travaille avec des sociétés spécialisées pour à optimiser la biodisponibilité par voie orale, et permettre l’administration du médicament par voie orale.

 

 

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