Développement

 

études cliniques fraxahope I et II

 

Le BMS-204352 a prouvé son efficacité expérimentale dans l’indication du syndrome de l’X-fragile, in vitro et in vivo.

Le projet FRAXADev doit maintenant démontrer l’efficacité du BMS-204352 chez les patients porteurs du syndrome de l’X-fragiles.

FRAXADev programme deux études de phase II en 2016. Leur réalisation dépend de financements rapides. Elles seront décalées dans le temps si les financements tardent.

Des associations de patients sont invitées à participer au design et au comité scientifique des études.

 

FRAXAHope I chez l’adulte

 

  • Essai clinique de phase IIa, « Proof of concept »,
  • Etude en double aveugle contre placebo,
  • Voie orale,
  • Objectif principal : évaluer l’efficacité du BMS-204352 dans le traitement des troubles cognitifs et comportementaux associés à la maladie de l’X Fragile,
  • Objectif secondaire : Déterminer la dose efficace,
  • Critère d’inclusion : patients adolescents (>15 ans) et adultes moyennement et sévèrement atteints,
  • Promoteur = Centre Hospitalier Régional d’Orléans.

 

FRAXAHope II chez l’enfant et l’adulte

 

Le protocole sera discuté avec l’Agence Européenne du Médicament.

  • Essai clinique de phase IIa ou IIb,
  • Etude en double aveugle contre placebo,
  • Voie orale,
  • Objectif principal : Démontrer l’efficacité du BMS-204352 dans le traitement des troubles cognitifs et comportementaux associés à la maladie de l’X Fragile,
  • Objectif secondaire : Valider les critères de suivi thérapeutique,
  • Critère d’inclusion : enfants et adultes moyennement et sévèrement atteints,
  • Promoteur = A déterminer.

 

Informations complémentaires :

  • Le laboratoire BMS n’a pas été en mesure de céder les dossiers réglementaires IMPD (Investigational Medicinal Product Dossier), encore appelé DME (Dossier du Médicament Expérimental) qui accompagnaient des études cliniques de phase I, II et III.
  • Ces dossiers présentaient entre autres les voies de synthèses, méthodes analytiques, formulations et stabilité du BMS-204352, données qui avaient permis l’approbation des dossiers d’études par les autorités de santé.
  • Le projet FRAXADev doit refaire avec des sociétés spécialisées cette partie recherche et développement, avec une double incidence : un programme d’étude qui a été décalé de 9 mois et un besoin en financement spécifique supplémentaire. Le plan de développement présenté sur le site intègre ces nouveaux délais.
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FRAXADev a besoin de financements complémentaires pour initier une étude d’efficacité chez le patient.

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