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Démarche scientifique

 

Recherche d’une solution thérapeutique et sélection du BMS-204352

 

En 2004, le Dr Sylvain BRIAULT se met à la recherche d’une solution thérapeutique pour rétablir une activité normale des canaux BKCa(1).

Il retient au final la molécule BMS-204352, découverte et testée par le laboratoire Bristol-Myers Squibb (BMS) qui présentait les avantages suivants(2) :

  • La molécule est fortement lipophile, c’est une condition indispensable pour passer la barrière hémato-encéphalique et agir au niveau central,
  • Tous les tests pré-cliniques étaient réalisés et favorables pour un développement clinique,

 

imageTolerance

 

  • Le BMS-204352 a fait l’objet d’études cliniques poussées chez l’Homme adulte, en phases I, II et III dans une autre indication , l’accident vasculaire cérébral (AVC). La phase III était d’importance car 1978 patients adultes avaient été inclus dans 200 centres répartis dans le monde (50% recevaient du BMS 204352, 50% de placebo). Lors de ces phases d’essais cliniques, aucun effet indésirable lié au BMS n’a été rapporté, pour des doses allant de 0 ,001 mg/kg à 2 mg/kg.

 

imageTolerance2

 

  • Donc l’absence de toxicité, la pharmacocinétique, l’absence d’effets indésirables étaient connus.

 

Informations complémentaires :

  • Le laboratoire Bristol-Myers Squibb testait le BMS-204352 dans une autre pathologie, l’AVC. La molécule n’a pas montré d’efficacité suffisante pour traiter les AVC, aussi BMS avait décidé en 2002 de cesser de développer cette molécule.
  • Le laboratoire Bristol-Myers Squibb a donné contractuellement et gracieusement l’autorisation au CNRS et au Dr Sylvain BRIAULT d’utiliser le BMS-204352 pour leurs voies de recherche puis pour un plan de développement. Ils ont également transmis la documentation complète des phases pré-cliniques.
    Qu’ils en soient grandement remerciés !
    Sans eux l’espoir d’un traitement imminent, pour le syndrome de l’X-fragile et plus généralement des déficiences liées à la baisse d’activité du BKCa, n’existerait pas !

Pour plus d’information téléchargez les publications:

(1) Laumonnier, BRIAULT et al., 2006
(2) JENSEN, 2002
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